건강보험심사평가원(원장 김선민, 이하 심사평가원)은 8일 중앙심사조정위원회(이하 위원회)를 열고, 심장 심실 보조장치 치료술, 솔리리스주, 조혈모세포 이식, 혈우병약 헴리브라 투여 등 총 6개 안건을 심의했고, 이 중 헴리브라 관련 사례는 모두 ‘불인정’으로 결정됐다.
이번 위원회에서는 헴리브라 안건이 보다 심도있게 논의됐고, 주요 쟁점으로는 혈우병 환아에게 헴리브라를 투여한 요양급여 청구건이 ‘건강보험 기준에서 정한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하지만, 이를 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우’에 해당하는지 여부이다.
위원회는 제출된 자료 등을 종합적으로 심의한 결과 4사례 모두 헴리브라 급여기준(´21.2.1. 시행)에 부합하지 않는다고 판단했고 주요 사유는 다음과 같다.
사례 A, B, C는 헴리브라 투여 시 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다는 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 등) 불충분함
사례 D는 과거에 면역관용요법을 시도할 수 없었으나, 현재도 동 요법 시도가 여전히 불가능한지 증명할 수 있는 객관적 자료 부족함
참고로 글로벌 가이드라인*에 따르면 응고인자에 대한 항체가 있는 중증 혈우병 A 환자에게 면역관용요법을 시행할 경우 항체 제거 성공률은 70-80% 수준이다.
* WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. 2020
헴리브라 투여와 관련된 약제급여기준은 다음과 같다(´21.2.1. 시행)
<Emicizumab 주사제(품명: 헴리브라주사 30mg 등) 급여기준>
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 투여대상
제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자(응고인자 활성도가 1% 미만)에서
항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있으면서 다음의 경우
- 다 음 -
1) 만12세 이상:
가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우
2) 만1세이상 만12세미만:
가) 면역관용요법에 실패한 경우 또는
나) 면역관용요법 요양급여에 관한 기준(건강보험심사평가원 공고)에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 또는
다) 면역관용요법에 성공 후, 항체가 재출현한 경우(생략)
위원회는 “건강보험 요양급여비용 인정여부는 현행 고시를 기준으로 의약학적 타당성을 검토하여 결정하는 것이며, 현행 기준으로도 환자의 선택권과 의료진의 진료 자율권을 보장되고 있으며, 헴리브라를 급여로 투여 받을 수 있는 여지는 충분히 있다”고 밝혔다.
한편, 이번 헴리브라 심의 사례는 6월 심사평가원 홈페이지를 통해 공개될 예정이다.
정석철 기자